欢迎来到广东省某某康复医院官网!

居民医疗保险定点医院

台湾中山大学附属医院指定合作伙伴

台湾神之手康复研发中心兰陵县试点

兰陵县首家医养结合养老院

24小时咨询电话

Achillion的D因子抑制剂Danicopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿,获得FDA突破性疗法指定

作者:发布时间:2019-10-09 12:27

Achillion Pharmaceuticals宣布,美国食品药品监督管理局授予其Danicopan突破性疗法称号,用于与C5单抗联合治疗阵发性夜间血红蛋白尿患者,这些患者对单独使用C5抑制剂反应欠佳。FDA的决定基于正在进行的2期试验的积极安全性和有效性数据。在2019年5月的New Era of Aplastic Anemia and PNH会议上报告了中期数据。

Achillion总裁兼首席执行官Joe Truitt表示:" FDA为我们的口服补体因子D抑制剂danicopan授予了突破性疗法的称号,突显了PNH患者迫切需要新的治疗选择。Danicopan表现出通过口服限制血管内和血管外溶血的能力,有潜力使大量PNH患者受益,这些患者在护理标准上仍未满足医疗需求。我们对FDA的审查和决定表示赞赏,并计划与FDA密切合作,以在2020年初将danicopan的开发推进到第三阶段。"

Danicopan先前已于2017年获得用于PNH治疗的孤儿药称号。

原始出处:

http://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/25/1920498/0/en/Achillion-Receives-Breakthrough-Therapy-Designation-from-FDA-for-Danicopan-for-Treatment-of-Paroxysmal-Nocturnal-Hemoglobinuria.html

本文系梅斯医学原创编译整理,转载需授权! 作者:medsci 来源:MedSci原创 

上一篇:新晋网红美食,爱上吹牛的蛙引爆深圳

下一篇:狼疮性肾炎:已启动Itolizumab治疗狼疮性肾炎的Ib期临床试验